01生物药的发展前景

毫不夸张地说，生物药有可能颠覆人们对于疾病治疗的传统观念和现有的治疗方式，使疾病的预防、诊断、治疗变得更加精准，更加有效，具有无限光明的发展前景。

从疾病诊断的角度来说，未来不再是生了病以后的诊断，而是基因层面上的诊断。从呱呱坠地，我们就可以知道他（她）将来有可能罹患何种疾病，或者罹患何种疾病的概率会较高。

从疾病预防的角度来说，未来不再限于针对某种健康危险因素的预防，而是在基因诊断基础上，通过实施基因干预和修正，来消除罹患某些疾病的风险。

未来我们面对的主要已经不是现代意义上的疾病，而更多的是针对人的衰老问题。人类的生存质量将极大地提高，人类的生命周期将大幅度地延长。

02生物药的发展现状

从基因的角度来说，人类基因既简单又复杂。说简单是因为基因只有四个碱基---ACGT。说复杂是因为它的量太大了，它与健康和疾病的关系我们就更加的一头雾水。我们现在能够知道的只有极少数的几个。

现在的生物药发展是资本的盛宴，生物药研发都集中在肿瘤治疗领域，因为人们对于肿瘤药物的安全性和有效性容忍度高。有些品种给患者带来的好处有限，只是卖“作用靶点”和新的“治疗机理”的噱头。有些品种如果不考虑经济因素的话，确实能给患者带来好处，但是非常昂贵。

03中国生物药发展与国际先进水平有差距吗

有。我们没有临床价值导向，是临床问题导向。如果不了解临床问题，不了解现有解决方案的缺陷，研发药物就没有明确的方向。要么是盲目的，要么只能是跟随，做一些me too或者me better的研发，永远不可能出现原创性的成果，永远不可能成为药物创新的引领着。

我们的医生只懂得治疗性用药，缺乏探索性临床试验，在最关键的临床研究领域和国际先进水平的差距大。

04我们能赶上国际先进水平吗

能！其实我们的优势是有的，那就是药学部分是我们的强项。1965年，中国人首先成功的人工合成牛胰岛素，开创了由没有生命的有机物人工合成具有生命意义的蛋白质的先河。去年我们又成功实现了由二氧化碳人工合成淀粉。这些虽然只是点上的成就，但在全球药学领域，我们在化学（CMC）部分还是具有一定优势的。就是在大分子生物药领域，我们在分子实体这部分能力也是不差的。

我们真正差的还是在两头：一个是基础研究能力；一个是临床试验水平。没有基础研究我们就只能是跟随者，而永远不可能成为引领者。以屠呦呦教授为首的团队发现青蒿素，实际上就是药物研发临床导向的典范。她们正是从解决抗疟药耐药这个在当时十分突出的临床问题入手，经过艰苦工作而获得成功的。她们的目标就是解决抗疟药耐药这个临床问题去找化合物，而不是为青蒿素这个化合物找一个用途。

我们还有一个很大的优势，那就是中国人虚心好学的精神。这些年我们虚心的向美国人学习，学习他们一切我们认为好的东西。我们学的比美国人都更加了解美国。

还必须说到另外一个问题，那就是企业规模。不做大就难以真正做强。国际上专门做创新研发的小而精的企业是有的，但那是以整个社会的大而强为后盾的。如果没有每年五百亿美元以上的年收入，每年百亿美元的研发投入，而且要持续的投入多少年，要搞创新研发，能够出成果，还能够输得起，恐怕是很难做到的。

05生物药发展带来巨大安全和伦理挑战

目前人类已经到了可以掌控生命的阶段。如果人类在生物技术的发展和应用方面不知敬畏，不加节制，不懂谦抑，人类必将面临着巨大的安全和伦理挑战。

如果说对于转基因食物人们还有选择权的话，那么对于基因类生物药，患者是没有选择权的。生物药技术可以解决器官移植供体不足的问题。但要评估它会对患者心理和社会心理带来哪些影响，并积极加以应对。

上述安全和伦理问题，以及行为的规范问题都需要法规加以规制，这就带了法规的挑战。在美国细胞治疗不是依据食品药品法案管理，而是由组织细胞法案加以规制。

（摘自《药事微言》 作者：李国庆，曾任国家食品药品监督管理局药品审评中心主任、国家食品药品监督管理局药品安全监管司司长、国家药品监督管理局政策法规司一级巡视员）